Надежда на жизнь: генетики победили «болезнь цесаревича Алексея»

Генетики из Великобритании провели успешный этап испытаний генной терапии, которая способна избавить человека от классической формы гемофилии – болезни несвёртываемости крови, которой страдал в том числе цесаревич Алексей. Об этом сообщается в статье в журнале NEJM.

«Результаты экспериментов оказались столь потрясающими, что они превзошли наши самые смелые ожидания», – говорится в сообщении.

Эксперименты начались в сентябре 2015 года в пяти городах Британии. Тогда в них приняло участие десять добровольцев, у которых диагностировали тяжёлые формы гемофилии. Они дали добро на то, чтобы в их тело ввели вирус, который вставит в ДНК «нормальную» версию гена F8.

По итогам 85% добровольцев избавились от всех симптомов уже через несколько недель после начала эксперимента.

«Генная терапия полностью изменила мою жизнь, теперь у меня есть надежда. Сейчас я могу играть с моими детьми в футбол, вместе с ними лазить по деревьям и делать все те вещи, которыми увлекаются школьники и подростки», – сказал один из участников опыта Джейк Омер.

Отметим, что гемофилией болеют только мужчины. Женщины могут быть лишь носителем. Организм не вырабатывает белок F8, который сворачивает кровь при появлении порезов и ушибов, в результате смертельной для человека может стать любая мелкая травма, так как кровь не остановить.